Crispr kullanarak HIV’i tedavi etmek için cesur bir çaba

HIV virüsünün 3 boyutlu bir çizimi.
büyüt / HIV virüsünün 3 boyutlu bir çizimi.

Temmuz ayında HIV pozitif bir adam, AIDS’e neden olan virüsü hücrelerinden çıkarmak için Crispr gen düzenlemesini kullanmayı amaçlayan bir klinik denemede ilk gönüllü oldu. Bir saat boyunca, deneysel tedaviyi doğrudan kan dolaşımına pompalayan bir serum torbasına bağlandı. Tek seferlik infüzyon, virüsü temizlemek için gen düzenleme araçlarını adamın enfekte hücrelerine taşımak için tasarlanmıştır.

Bu ayın ilerleyen saatlerinde gönüllü, virüsü tespit edilemez seviyelerde tutmak için kullandığı antiretroviral ilaçları almayı bırakacak. Ardından, müfettişler virüsün geri tepmediğini görmek için 12 hafta bekleyecek. Aksi takdirde, deneyi başarılı sayacaklar. Denemeyi yürüten San Francisco merkezli biyoteknoloji şirketi Excision BioTherapeutics’in CEO’su Daniel Dornbusch, “Yapmaya çalıştığımız, hücreyi normale yakın bir duruma döndürmek” diyor.

HIV virüsü, vücuttaki CD4 hücreleri adı verilen bağışıklık hücrelerine saldırır ve kendi kopyalarını yapmak için makinelerini ele geçirir. Ancak bazı HIV bulaşmış hücreler bazen yıllarca uykuda kalabilir ve aktif olarak yeni virüs kopyaları üretemez. Bu sözde rezervuarlar, HIV’i iyileştirmenin önündeki büyük bir engeldir.

Brigham and Women’s Hospital ve HIV’de bir doktor olan Jonathan Li, “HIV, kendi DNA’mıza girebildiği için savaşması zor bir düşman ve aynı zamanda bir kişinin hayatının farklı noktalarında sessizleşip yeniden aktif hale gelebiliyor” diyor. Harvard Üniversitesi’nde Crispr davasıyla ilgisi olmayan bir araştırmacı. Li, bu rezervuarların nasıl hedef alınacağını bulmanın ve bunu hayati CD4 hücrelerine zarar vermeden yapmanın zor olduğunu kanıtladı.

Antiretroviral ilaçlar viral replikasyonu durdurabilir ve virüsü kandan temizleyebilirken, bu rezervuarlara ulaşamazlar, bu nedenle insanlar hayatlarının geri kalanında her gün ilaç almak zorunda kalırlar. Ancak Excision BioTherapeutics, Crispr’in HIV’i tamamen ortadan kaldıracağını umuyor.

Crispr, genetik mutasyonlardan kaynaklanan bir avuç durumu tedavi etmek için başka birçok çalışmada kullanılmaktadır. Bu durumlarda, bilim adamları insanların kendi hücrelerini düzenlemek için Crispr kullanıyor. Ancak HIV denemesi için, Excision araştırmacıları gen düzenleme aracını virüse karşı kullanıyor. Crispr infüzyonu, HIV genomunda viral replikasyon için önemli olan iki bölgeyi hedef alan gen düzenleyici moleküller içerir. Virüs yalnızca tamamen bozulmamışsa çoğalabilir, bu nedenle Crispr genom parçalarını keserek bu süreci bozar.

2019’da Temple Üniversitesi ve Nebraska Üniversitesi’ndeki araştırmacılar, bu bölgeleri silmek için Crispr kullanmanın HIV’i sıçan ve fare genomlarından yok ettiğini buldu. Bir yıl sonra, Temple grubu, yaklaşımın HIV’in maymun versiyonu olan SIV ile makaklardan viral DNA’yı güvenli bir şekilde çıkardığını da gösterdi.

Leave a Comment