Lupus Hastaları ‘Muhteşem’ İmmünoterapi Denemesinde Remisyona Giriyor: ScienceAlert

Beş ciddi hasta lupus hastası, otoimmün durumu tedavi etmek için hastaların kendi hücrelerini kullanmak için kanser tedavisinden ödünç alınan küçük bir denemede, değiştirilmiş bağışıklık hücrelerinin tek bir infüzyonundan sonra hastalıklarının remisyona girdiğini gördü.

Bilim adamları arama sonuçların “muhteşem” ve “inanılmaz derecede heyecan verici” olduğunu söyleyerek, bulguların kanser gibi tedavisi zor olan otoimmün hastalıkları yönetmede yeni bir çağın habercisi olabileceğini söylüyor.

Lupus, en kötü ihtimalle eklem ağrısının yanı sıra organ hasarına da neden olan ve çoğunlukla doğurganlık çağındaki kadınlar olmak üzere 1000 kişiden 1’ini etkileyen yaşam boyu süren bir durumdur.

Diğer birçok otoimmün hastalık gibi, lupusun temel nedenleri, genetik ve çevresel faktörlerin belirsiz bir karışımı olarak kalır.

Enflamasyon gibi belirtiler şunlardır: yaygın olarak, hastalığa neden olan elementleri ortadan kaldıran ancak onları ortadan kaldıran kürler halinde steroidler ve immünosupresif ilaçlarla tedavi edilir.

Yine de, Almanya’daki Erlangen-Nürnberg Üniversitesi’nden romatolog Georg Schett tarafından yürütülen yeni bir çalışmanın umut verici sonuçları, daha fazla lupus hastasının bağışıklık sistemlerini güvenli bir şekilde “sıfırlamak” için tekrarlanabilirse, bu değişebilir.

Araştırmacılar, kan kanserlerinde çarpıcı sonuçlar veren kimerik antijen reseptörü (CAR) T-hücresi tedavileri adı verilen hücre temelli tedavilerin başarısından esinlenerek, metodik olarak test ediyor. yaklaşımın lupus için de işe yarayıp yaramayacağı – önce terapiyi denemek farelerdedaha sonra bir hastave şimdi başka bir dört.

CAR-T terapileri, bir hastanın bağışıklık hücrelerini toplayarak ve onları, vücuda geri verildiğinde kanser hücreleri veya diğer bağışıklık hücreleri olsun, haydut hücreleri tanıyacak ve yok edecek şekilde tasarlayarak çalışır.

Bu özel deneme durumunda, terapi, özellikle lupuslu bireylerde yanlışlıkla vücudun kendi hücrelerine kilitlenen otoantikorları pompalayan CD19 adlı bir hücre yüzeyi proteini ile süslenmiş hatalı B hücrelerinin ordularını avlamak için tasarlandı.

Emirleri takiben, bağışıklık sistemi bu dokulara saldırmak için acele eder, organlara zarar verir ve eklem ağrısı, yorgunluk ve deri döküntülerine neden olur.

Kan testleri, tek seferlik tedavinin, hastaların yanlış yönlendirilen B hücrelerini önemli yan etkilere neden olmadan yok ettiğini ve ardından hastalığa neden olan otoantikorların saptanabilir seviyelerin altına düştüğünü gösterdi. Hastaların semptomları da o kadar iyileşti ki aylar sonra durumlarını yönetmek için bir zamanlar kullandıkları ilaçları almaları gerekmedi.

Hastaların iyileşip iyileşmediğini söylemek için çok erken ve lupus hastalarının ne kadarının tedaviye yanıt vereceğini söylemek için çok erken olsa da, bulgular yüreklendirici.

Beş hasta (dört kadın ve bir erkek) 5 ila 17 ay arasında remisyondaydı ve bu süre içinde, tedaviden birkaç ay sonra B hücrelerinin yeniden canlanmasına rağmen hastalıkları nüks etmedi.

En önemlisi, yeni yapılan bu B hücreleri, işlevsiz öncüllerinin yaptığı otoantikorları yaymadı, bu nedenle araştırmacılar, hastaların bağışıklık sistemlerini yeniden başlatmayı gerçekten başardıklarından şüpheleniyorlar – zaman gösterecek olsa da.

STAT News muhabiri Isabella Cueto’ya konuşan Schett, “Bunun ne kadar etkili olduğuna gerçekten şaşırdık” dedi. “Bunun bizi havaya uçurduğunu söylemeliyim.”

Bağışıklık sistemi işlevi de tamamen bozulmadı. Bunun yerine, terapi seçici olarak antikor üreten B hücrelerini avlarken, hastaların daha önce aşılanmış olduğu suçiçeği, kızamık, kabakulak ve kızamıkçık hastalıklarına karşı bağışıklığı korudu.

Massachusetts General Hospital’da tıbbi onkolog olan ve davaya dahil olmayan Mark Leick, STAT News’e verdiği demeçte, “Bu, tedavinin kutsal kâsesi gibi görünüyor” dedi.

Elbette, remisyonun devam edip etmediğini ve bazı hastalarda mı, tamamında mı yoksa çoğu hastada mı işe yaradığını görmek için terapinin daha büyük lupus hasta gruplarında test edilmesi gerekecektir. Araştırmacıların ayrıca, bazı kan kanseri hastalarında sistemik inflamasyonu açığa çıkarabilen CAR-T tedavisinin bilinen yan etkilerini izlemeye devam etmeleri gerekecektir.

Schett’in ekibi, romatoid artrit ve skleroderma gibi diğer otoimmün hastalıkların da CAR-T tedavisine yanıt verip vermediğini test etmek için başka bir deneme yapmayı planlıyor. Birkaç yıldır bilim adamları bunun mümkün olabileceğini düşündüler ve şimdi gerçek bir olasılık gibi görünüyor.

Bununla birlikte, lupus veya diğer otoimmün hastalıkları tedavi etmek için güvenli ve etkili olduğu kanıtlanırsa, tedaviyi başlatmanın bir başka engeli de maliyettir.

CAR-T tedavileri her hastaya özel olarak tasarlandığından ve modifiye edilmiş bağışıklık hücrelerinin yapılması özel üretim yetenekleri gerektirdiğinden, CAR-T tedavilerini yalnızca diğer ilaçlara yanıt vermeyen ciddi hastalığı olan lupus hastaları için son çare olarak kullanmak uygun olabilir. .

Çalışma yayınlandı Doğa Tıbbı.

Leave a Comment