Tedavi, lupus için ve belki diğer otoimmün hastalıklar için de yeni bir umut sunuyor

Gerçek hastalar yeni bir tedavide eşi benzeri görülmemiş olumlu sonuçlar aldığında, tıp bilimi için bundan “atılım” olarak bahsetmek cezbedicidir. Bu, Almanya’daki araştırmacıların lupus için radikal yeni bir tedaviyle ilgili yeni bir raporun etrafındaki heyecanı anlatıyor.

Çalışmadaki hastalar – şiddetli lupuslu beş kişi – genetiği değiştirilmiş hücreleri kullanan öncü CAR T hücre tedavisinin ardından remisyona girdi.

Peki lupus nedir, bu neden bu kadar büyük bir haber ve diğer hastalar ve hastalıklar için ne anlama gelebilir?

Lupus ve bağışıklık sistemi

Dünya çapında yaklaşık 5 milyon insan bir tür lupustan etkilenmektedir. Lupusun en yaygın şekli teknik olarak sistemik lupus eritematozus olarak bilinir. Yaygın olmasa da, multipl sklerozdan (MS) daha yaygındır. Her ikisi de bağışıklık sisteminin savaşması gereken mikroplar yerine sahibine saldırdığı “otoimmün” hastalıklardır.

MS, bağışıklık sisteminin sinir dokusuna saldırdığı otoimmün bir hastalıktır. Buna karşılık, lupus vücuttaki herhangi bir organı etkileyebilir. Lupus tedavisi o kadar uzun zamandır o kadar zayıftı ki, pop yıldızı ve aktör Selena Gomez gibi hastalığı olan zengin ve ünlü insanlar bile böbrek nakline ihtiyaç duyan organ yetmezliği yaşadı. Birçok karmaşık faktör, hastalığı olan insanlar için sonuçları iyileştirmeyi zorlaştırdı.

yüzünde döküntü olan adam
Lupus, yüz boyunca karakteristik bir ‘kelebek’ kızarıklığına neden olabilir.
Shutterstock


Devamını oku: Açıklayıcı: lupus nedir ve stres nasıl etkilenir?


İlk olarak, lupusun etkileyebileceği doku çeşitliliği, hiçbir hastanın tıpatıp aynı olmadığı anlamına gelir. Teşhis zordur ve genellikle gecikir. Bu aynı zamanda biz araştırmacıların hastalığa neyin sebep olduğunu bulmaya çalışırken çok fazla karmaşıklıkla uğraşmak zorunda olduğumuz anlamına geliyor.

Bu klinik değişkenlik, tedaviye yanıt olarak iyileştirmenin ölçülmesini zorlaştırır ve birçok klinik çalışma, ölçüm sorunları nedeniyle büyük olasılıkla başarısız olmuştur.

İkincisi, bağışıklık sisteminin hangi bölümünün yanlış gittiği hastalar arasında farklılık gösterir. Bu, farklı hastaların farklı tedavilere ihtiyaç duyacağı anlamına gelir – ve bunu nasıl doğru yapacağımızı hala kesin olarak bilmiyoruz.

Ama ilerleme hızlı oluyor.

Doğuştan ve adaptif bağışıklık

Bağışıklık sistemi iki kısımdır.

“Doğuştan gelen” bağışıklık sistemi, vücuda mikrop öldürücü inflamatuar proteinler salan virüslere ve diğer mikroplara hızlı ama spesifik olmayan bir şekilde yanıt verir. “Uyarlanabilir” bağışıklık sistemi daha yavaş ama daha kesindir. Doğuştan gelen bağışıklık sisteminden sonra harekete geçer ve istilacı mikroplara karşı uzun süreli savunma sağlar.

Bir hastalığa (COVID gibi) karşı aşı olduğunuzda, ilk bir veya iki gün içinde alabileceğiniz ateş ve ağrılar doğuştan gelen bağışıklık sisteminizdir. Ancak antikorlara karşı uzun süreli koruma, adaptif bağışıklık sisteminizin bir kısmı tarafından sağlanır ve bunun önemli bir kısmı “B hücreleri” adı verilen hücreler tarafından sağlanır.

Lupusta, bağışıklık sisteminin her iki parçası da yer alır ve her ikisi de başarılı bir şekilde ilaç geliştirmek için kullanılmıştır. Bu yılın başlarında, Terapötik Ürünler İdaresi, doğuştan gelen bağışıklık sistemi tarafından yapılan çok önemli bir protein olan “interferon”u bloke eden bir ilaç olan anifrolumab’ı onayladı.

Adaptif bağışıklık sisteminin B hücreleri üzerinde çalışan belimumab adı verilen başka bir ilaç birkaç yıl önce onaylandı. Ne yazık ki, her iki ilaç da Farmasötik Fayda Programında yer almamaktadır, dolayısıyla erişim son derece sınırlıdır.

Bununla birlikte, artık interferon ve B hücrelerinin her ikisinin de önemli olduğunu biliyoruz ve her ikisini de neredeyse tamamen ortadan kaldıran çok güçlü tedaviler yararlı olabilir. Bu potansiyel yeni tedavinin devreye girdiği yer burasıdır.



Devamını oku: mRNA ve DNA aşıları yakında kanserleri, HIV’i, otoimmün bozuklukları ve genetik hastalıkları nasıl tedavi edebilir?


Zaten kanser tedavisinde kullanılıyor

B hücrelerini yok etmeye yönelik tedaviler, lenfoma gibi kanserlerde kullanılır. Bunların en güçlüsü, bir tür doğal hücreyi B hücresinin katili olmak için eğiten CAR-T hücrelerini kullanır.

CAR-T ilaçları yapmak oldukça karmaşık ve son derece pahalıdır – ancak işe yararlar.

T hücreleri kandan toplanır ve özel bir laboratuvarda yeniden tasarlanır.

Şimdi, bu yeni rapor, bu yaklaşımı kullanarak B hücrelerini hedeflemenin lupusta da etkili olabileceğini gösteriyor. Bir yıl önce aynı grup tarafından bu şekilde tedavi edilen ilk hastayı temel alan Almanya’daki doktorlar, “ev yapımı” bir CAR-T tedavisi yarattı ve bunu şiddetli lupuslu beş hastada kullandı.

Dikkat çekici bir şekilde, beş hastanın tümü, potansiyel olarak zararlı yan etkileri olan steroidler gibi geleneksel ilaçları durdurmalarına izin vererek hastalığın neredeyse tamamen ortadan kaldırılmasına sahipti.



Devamını oku: Uzun COVID: Araştırmacılar, arkasında gizlenebilecek kendi kendine hedeflenen bağışıklık saldırılarını nasıl sıfırlıyor?


Bunun diğer hastalar için anlamı

Peki Avustralya’daki hastalar için ne anlama geliyor? Pek çok merkez kendi CAR-T tedavilerini yapamıyor, dolayısıyla bu potansiyel tedaviyi sunmak ticari bir yaklaşım gerektirecek.

Bununla birlikte, sıfırdan yeni olmaktan ziyade yeni bir hastalığa kanıtlanmış bir yaklaşım getirdiğinden, geliştirilmekte olan diğer tedavilerden daha hızlı pazarlanabilir.

Bir gün bu tür tedavileri, B hücresine yönelik tedavilerin yardımcı olduğu MS gibi diğer otoimmün hastalıklara ve ayrıca lupusta da genişletebiliriz.

Bunun riske karşı dengelenmesi gerekir. Daha da önemlisi, CAR-T tedavisinin (beyin ve kemik iliği sorunlarını içeren) kısa vadeli yan etkileri şiddetli olabilir. Bu nedenle, böyle bir tedavi, yalnızca Alman denemesindeki hastalar gibi, standart tedavilerin başarısız olduğu en ağır vakalar için kullanılacaktır.

Uzun vadeli yan etkiler de şu anda bilinmiyor ve elbette bir pandemi ortamında bağışıklık sistemini bu kadar derinden bastırmak büyük riskler içeriyor.

Lupus için ticari bir CAR-T ilacının resmi denemeleri halihazırda ileri planlama aşamalarındadır ve lupus uzmanlığımız ve deneme dostu düzenleyici ortamımız nedeniyle Avustralya’nın bunların başında ve merkezinde olması muhtemeldir. Tüm bu gelişmelerle, sonunda hastalarımıza, lupuslu arkadaşlarımıza ve ailemize çok uzun bir tünelin sonunda ışık olduğunu söyleyebiliriz.

Leave a Comment